通过基因组网记者
纽约(基因组网新闻)——佐治亚理工学院的科学家获得了美国国立卫生研究院1610万美元的资助，用于开发一种基于锌指核酸酶(ZFN)的技术vwin德赢ac米兰合作，该技术可用于纠正单基因疾病。
乔治亚理工学院今天宣布，其核蛋白机器纳米医学中心的科学家及其合作伙伴将利用五年的续期拨款，使用ZFNs和DNA校正模板开发可用于治疗镰状细胞病的方法，镰状细胞病是一种常见的单基因疾病。
研究人员计划改造ZFNs，以切割镰状细胞患者骨髓造血干细胞核内特定位点的DNA和校正模板。他们希望在镰状细胞病突变位点附近的DNA中诱导双链断裂，从而激活基因进行修正。
如果计划成功，当修正后的干细胞被注射回体内时，它们将产生健康的红细胞来取代镰状细胞。
纳米医学中心主任、佐治亚理工学院和埃默里大学教授鲍刚在一份声明中说:“通过直接和精确地修复单个突变，我们希望减少或消除个人血液中的镰状细胞种群，用健康的红细胞取代镰状细胞。”
鲍补充说:“通过直接和精确地修复单个突变，我们希望减少或消除个人血液中的镰状细胞群，并用健康的红细胞取代镰状细胞。”
“我们希望专注于镰状细胞病来证明这种方法，但如果我们成功了，同样的方法可以用于治疗当今世界上其他6000种估计的单基因疾病中的一些，如囊性纤维化和泰-萨克斯病，”Bao继续说道。
除了佐治亚理工学院和埃默里大学的研究人员外，该项目的合作者还包括佐治亚医学院、冷泉港实验室、纽约大学医学中心、麻省理工学院、斯坦福大学和哈佛大学。vwin德赢ac米兰合作