纽约-刚从一个7000万美元C轮融资在美国，创业公司Mission Bio的目标是通过动员其用于癌症药物临床试验的Tapestri单细胞分析平台，进一步在生物制药领域树立自己的品牌。
这家总部位于南旧金山的公司还将利用这笔资金，为希望测量其细胞和基因疗法疗效的生物技术公司开发定制的质量控制分析方法。
Mission Bio公司的Tapestri平台是基于用于单细胞测序的专有液滴微流控技术，被称为vwin德赢ac米兰合作pcr激活细胞分选(PACS)．该公司已经从加州大学旧金山分校获得了这项技术的授权。vwin德赢ac米兰合作
Mission Bio的首席执行官兼联合创始人Charlie Silver解释说，该技术根据基因型对大量细胞中的单个细胞进行分类和分析，并vwin德赢ac米兰合作同时使用蛋白质表达对细胞进行显型。
Tapestri仪器使用水凝胶微球，可以捕获DNA分子，但酶和其他小分子可以渗透。它通过将细胞悬浮流与琼脂糖流结合形成液滴来捕获微凝胶中的细胞。由于液滴可以被酶渗透，病人的DNA可以在液滴中被纯化和碎片化。
然后用微流控装置将微凝胶与含有PCR试剂的液滴和含有条形码的液滴合并。根据荧光标记检测到的独特转录特征，裂解产物被分装到不同的容器中，用户可以将其用于下游分析。
Silver强调指出，Tapestri可以在一次运行中处理和准备多达10,000个细胞。
任务生物推出Tapestri在2017年底，他使用Illumina MiSeq仪器检测急性髓系白血病(AML)。该公司更新的平台2018年，客户可以在Illumina的HiSeq仪器上使用，还推出了单细胞髓细胞面板和单细胞肿瘤热点面板，用于单核苷酸变异(SNVs)和indel热点突变。
Silver指出，在实体肿瘤方面，Mission Bio发现越来越多的客户对了解整体肿瘤异质性感兴趣。然而，他说，用户使用Tapestri仪器来创建“及时的肿瘤快照”，而不是用于监测癌症患者的进展(就像血液肿瘤的情况一样)。
Mission Bio去年也推出了它的Tapestri设计师基于云的工具，应用人工智能和机器学习来帮助客户设计和订购单细胞DNA面板。
医药试验
Silver指出，Mission Bio目前的很大一部分市场是支持生物制药合作伙伴研究潜在的癌症疗法和开展临床试验。
Silver认为，单细胞DNA是临床试验的关键分析物，因为它是药物和化学途径相互作用的精确位点。他解释说，制药合作伙伴通常在临床试验中使用Tapestri来确定患者是否为潜在的候选药物。
Silver解释说:“通常，这项vwin德赢ac米兰合作技术被用于评估早期生物标记物或耐药性信号，通过观察突变在单细胞水平上如何一起发挥作用，并了解疾病是否在对抗治疗的过程中进化，[或]发展新的突变或克隆，向不同于患者最初接受治疗时的方向扩展。”
例如，使命生物公司正在与美国实验室公司合作科万斯药品开发业务在Tapestri平台上为生物制药客户提供单细胞DNA分析服务。
在一封电子邮件中，LabCorp的CSO Marcia Eisenberg强调，Tapestri平台比其他技术更有优势，因为它可以检测低频率克隆，并帮助确定变异是链接的还是在同一个细胞中同时发生的。她指出，绦虫在早期识别耐药性突变和检测血液系统恶性肿瘤中微小残留疾病方面具有潜在的应用价值。
艾森伯格说:“到目前为止，我们在早期试验中使用Tapestri平台来评估AML的反应和耐药性已经取得了非常好的结果。”“因此，该试验提供的敏感性对于作为这些研究的替代终点很重要。”
重要的是，艾森伯格认为绦虫可以帮助提供重要的临床信息时，考虑改变治疗或使用治疗组合。
Mission Bio还与Onconova疗法去年秋天使用Tapestri进行单细胞DNA分析。
加州大学旧金山分校(University of California, San Francisco)医学系助理教授凯瑟琳·史密斯(Catherine Smith)一直在使用Tapestri系统研究克隆选择和癌症治疗发生的变化，特别是FLT3抑制剂，如格列替尼(glitinib, Astellas' Xospata)。
通过使用Tapestri, Smith的团队发现，在AML患者中，可能会出现显著的肿瘤内异质性和多重耐药克隆的选择，例如在FLT3错误的同一细胞中激活RAS信号的某些突变。
Smith指出:“[Tapestri]的主要优势在于了解细胞异质性的程度，以及这种异质性在治疗的选择性压力下如何变化。”“我们期待能够使用单细胞多组学(用于白血病)来整合单细胞DNA、RNA和蛋白质水平的信息，从而实现真正的基因型与表型的相关性。”
Silver拒绝透露Mission Bio目前有多少制药合作伙伴或他们的身份，但表示Tapestri被纳入了20多个药物开发的商业和学术试验。
凭借最近C轮融资的收益，Mission Bio目前已筹集到1.2亿美元，用于开发用于癌症和基因编辑应用的Tapestri平台，包括多个研究奖助金从美国政府而且私人资金轮．
细胞和基因治疗
除了与制药公司合作开发药物，Mission Bio计划帮助生物技术公司开发细胞和基因疗法。自从加入国家标准与技术研究院vwin德赢ac米兰合作基因组编辑联盟2018年在美国，Mission Bio一直在使用Tapestri开发定制面板，以帮助工程细胞和基因治疗客户验证他们的编辑方法。
Silver说，目前的检测方法，如PCR或批量测序，需要几周的时间来培养克隆体，同时每次检查一个编辑。此外，两种方法都不能确定转导的真实异质性或编辑效率。
Silver说:“作为一种量化的质量控制手段，这对于加速治疗候选药物的开发和生产的监管申报至关重要。”
相反，Silver认为Tapestri是唯一的工具，能够测量新的交付序列(包括由病毒载体交付的序列)，编辑基因组，以及来自同一细胞的免疫表型。Tapestri通过每一个可能的编辑组合来测量单元格的频率，无论检查的是目标上的事件还是意外的脱靶事件。
Silver在一封电子邮件中说:“这是一个在整个发现和开发过程中强有力的工具……用于[质量控制]和确定细胞治疗产品的组成，并在整个试验过程中跟踪这些细胞，同时跟踪肿瘤基因组谱和进化。”
他相信tapstri能够将周转时间减少到一周，因为它能够同时评估多个编辑和克隆内容。结果也足够定量的质量控制和监管提交。
Silver解释说:“周转时间是至关重要的，因为当你在开发的早期阶段，它关系到你能以多快的速度快速集成和优化分析。”“在后期阶段，确定[结果]特征的时间对于理解[细胞和基因疗法]的产品能为病人做什么至关重要。”
从血癌和遗传疾病，最终到实体肿瘤，Mission Bio看到了客户对其平台的兴趣，特别是在急性髓细胞白血病的CAR - t细胞治疗。该公司认为，用户可以利用Tapestri的多组学能力来识别新的细胞表面生物标志物，同时整合基因型信息来区分癌细胞和非癌细胞。
他补充说:“我们的重点不是建立一个单一的实验，而是巩固围绕治疗的能力，这样每个基因和细胞治疗都可以使用我们的技术作为一个很好的即插即用的解决方案，来表征他们的产品。”vwin德赢ac米兰合作