纽约(基因组网)——博德研究所的斯坦利中心获得了慈善家泰德·斯坦利6.5亿美元的承诺，用于资助精神疾病的基因组研究，以最终确定和开发分子靶向药物。
根据布罗德研究所的说法，斯坦利对他的同名研究所的新承诺将包括他一生中的年度礼物，以及总额约6.5亿美元的遗赠。该机构称，将之前的捐赠计算在内，斯坦利对远大基金会的支持总额超过8.25亿美元。
布罗德的斯坦利中心最初是由斯坦利和他已故的妻子于2007年捐赠成立的，该中心在确定精神分裂症和双相情感障碍的遗传风险因素方面取得了进展，并在这些发现的基础上研究了治疗措施。本周，布罗德和其他研究机构的研究人员发表了一份报告GWAS分析在自然发现了100多个与精神分裂症相关的DNA区域。
斯坦利中心主任史蒂文·海曼在一份声明中说:“十年前，寻找精神疾病的生物学原因就像试图爬一堵没有立脚点的墙。”“但在过去几年里，我们已经把这片毫无特色的土地变成了我们可以利用的东西。如果这是一堵墙，我们已经在里面站稳了。现在，我们必须开始攀登。”
未来几年，在承诺的资金支持下，该中心有四个主要目标。首先，它打算通过扩大其国际网络来吸引新的合作者，来完成在严重精神疾病(包括精神分裂症、双相情感障碍、自闭症等)中发挥作用的基因列表。该中心宣布，它还计划扩大样本收集工作，特别是在未被研究的人群中，比如非洲裔。作为第一步，研究人员打算在未来两年内分析来自10万个样本的所有蛋白质编码基因。
斯坦利中心的研究人员还计划使用新技术，使他们能够“操纵和全面测量活细胞中基因的动态活动，包括由新干细胞技术产生的实验室培养的神经元”，以便有希望了解这些过程是如何在精神病人身上出错的，该中心说。
第三，该小组计划进一步研究细胞和动物模型中感兴趣的基因，使用基因组编辑等技术来精确地将突变引入这些模型系统。
最后，研究人员希望利用布罗德的治疗平台来开发调节关键分子和生物途径的化合物，他们将作为潜在的靶向精神药物进行研究。然后，研究人员将全面调查任何有希望的候选药物，以确定哪些可能安全有效地用于人体测试。
“我们将阐明这些条件背后的生物学，”布罗德研究所创始董事兼总裁埃里克·兰德(Eric Lander)在一份声明中说。“如果我们知道了生物学原因，我们就可以开始消除精神疾病患者周围的耻辱感，并严格追求更好的治疗方法，改变患者的生活。”