纽约(基因组网)——当基因编辑技术公司Inscripta在7月兴奋地宣布其旗舰小说vwin德赢ac米兰合作rna引导核酸酶MAD7确实可以编辑哺乳动物细胞时，它选择了这样做与地平线探索公司合作宣布这一消息．
毕竟，Horizon的转染试剂和合成导向rna被用于在体外和在活的有机体内编辑分析回答了Inscripta首席执行官凯文·内斯自2017年12月向公众发布MAD7以来一直听到的一个主要问题。
这种认可是大量辛勤工作、耐心和技术积累的产物。地平线真正开始出名是在2009年，当时作为西格玛高级基因工程实验室，它产生了第一批自闭症大鼠模型之一．该公司随后在2011年的神经科学学会年会上又介绍了另外7只自闭症大鼠模型。
但在过去的几年里，Horizon已经跃居基因组编辑行业的前沿。2017年7月，该公司以8500万美元的价格从GE收购了Dharmacon及其RNA干扰技术，但在此之前，该公司还拥有广泛的基因编辑工具和工程细胞系组合，并与Illumina、阿斯利康、诺华和Qiagen等大客户签署了多项服务协议。
在2017年8月给投资者的一份研究报告中他在Outperform网站上对该公司进行了报道， Cowen的Doug Schenkel指出，Horizon拥有超过23000个用于学术和生物制药研究和产品开发的细胞系目录，并且已经进入了“用于生物生产和诊断验证目的的高端、甚至更高利润的专业细胞系的新兴领域”。
把它添加到各种各样的授权协议对于Horizon在过去一年里签约的编辑技术，人们很容易对该公司目前控制的各种工具失去了解。到2017年底，Horizon获得了使用ERS Genomics的crispr编辑细胞系制造治疗药物的全部商业权利，并在与疾病模型生成和小鼠、大鼠、鸡、鱼、猪和兔子的工业生产相关的物种中识别新的遗传特征。
该公司还建立了一个投资组合，包括来自华盛顿大学的重组腺相关病毒编辑技术，用于非治疗性应用，以及来自Sigma-Aldrich的锌指核酸酶技术工程的全球独家许可vwin德赢ac米兰合作在活的有机体内疾病模型。2017年7月，Horizon获得了一个基于转座子的平台的独家权利，该平台应用于生物生产、参考标准和治疗开发。该技术的知识产权由来自分子医学Max Delbrück中心、遗传信息研究所、保vwin德赢ac米兰合作罗·埃利希研究所和地平线的发明者持有。它基于helitrons，一种真核转座子，可以通过重新激活转座子机制，立即或稍后将DNA序列的多个副本合并到基因组中。
该公司似乎开始利用其积累的技术。vwin德赢ac米兰合作除了7月份与Inscripta的合作外，该公司本周还宣布与一家未透露姓名的制药公司签署了合作协议，共同开发并利用一种新的研究工具来识别和验证药物靶点。Horizon将使用其合作伙伴拥有的一个发现平台来开发单细胞rnaseq链接的聚合CRISPR筛选，并表示还计划进一步开发和改进这些工具，将其作为研究服务运营的一部分提供给未来的合作伙伴。
Horizon研究运营主管Chris Lowe在一次采访中说:“我们不依赖任vwin德赢ac米兰合作何特定的技术——我们从AAV开始，在CRISPR出现之前采用锌指核酸酶，然后也开始与CRISPR合作。”“我们的立场一直是，我们使用最好的技术，而不仅仅是我们拥有的第一项技术——我们的目标是成为技术不可知论vwin德赢ac米兰合作者。”
事实上，Horizon多样化的投资组合和专业水平并没有被潜在的追求者忽视。5月，总部位于英国的生命科学试剂和工具公司Abcam提出收购地平线估价约为2.7亿英镑(3.474亿美元)。但Horizon拒绝了这一报价，称其被低估了。Abcam宣布有意继续与Horizon进行谈判，但Horizon表示，它认为“拟议中的合并几乎没有战略价值”。Abcam在那之后不久就放弃了竞标。
重要的是，该公司仍在寻找可以用来填补其已经广泛的投资组合的技术，可以用来弥补基因组编辑技术本身固有的缺点的技术，以及洛所说的“CRISPR Mark 2”——一种比现有的编辑技术更有优势的编辑技术，无论这意味着更好的自然系vwin德赢ac米兰合作统还是工程系统。
“所有的基因编辑技术都有各自的优势，但也都有各自的局限性。我们了解这些优势和限制，并根据驱动特定细胞系或项目的因素，部署最好的工具或工具组合，以实现客户的目标。”“我们一直在评估哪些是有效的，哪些是可以改进的，并试图通过识别其他可能增加我们收藏的技术来填补这些空白。”
该公司甚至考虑过开发自己的基因编辑技术，也许可以为客户定制CRISPR-Cas酶。vwin德赢ac米兰合作洛指出，尽管已经显示出了前景，但还有大量其他公司在这一领域开展工作。他补充说:“我们同样对已经开展过这一工作的团体的合作或授权持开放态度。”
与Inscripta的合作可能是Horizon在这一领域战略的一个例子。“当然，我们希望与Inscripta建立良好的关系。我认为他们在我所遇到的公司中是独一无二的，”Horizon首席技术官Jon Moore说。“如果我们能成为合作伙伴，Horizon当然有兴趣观察该领域如何发展，我们可以做什么，以及适当的商业风险水平。我们看到，在某些可能的未来，这对我们来说可能非常重要，但这并不确定。”
但地平线之所以成为地平线，不仅仅是因为它的技vwin德赢ac米兰合作术——毕竟，专业车手比业余车手从法拉利身上得到的东西更多。当涉及到为客户的项目和研究提供建议时，Horizon的专家有知识，可以从公司一直在尽力收集的工具中获得最大的收益，Lowe说。
他说:“我们一直秉承着这样一种理念:我们是我们领域的专家——我们让人们意识到(设计自己的模型和细胞系)的陷阱，因为我们不想让他们浪费时间，没有创建正确的模型。”“我们相信我们可以做得更好，但如果他们打算自己尝试，我们宁愿尽可能地为他们提供帮助。既然我们在前端销售了更多的产品，我们就有责任确保它们得到有效利用。”
他还强调了该公司与客户合作的本质，并补充道，Horizon几乎充当了顾问的角色。
“我们不希望潜在客户跑来说，‘我们想用CRISPR来制作这个模型。我们希望他们做的是解释他们想要什么模式，这样我们就可以建议他们哪种技术能给他们最好的结果，然后与他们合作实现这一目标。”“我们的主要优势之一是经验。在收购达玛康之前，地平线公司在基因编辑领域已经有十多年的历史了。达尔玛康在基因调制领域已有近20年的历史。因此，合并后的组织在基因编辑和基因操作领域拥有大量的经验。这是非常宝贵的。”
当然，地平线的未来是光明的——从许多指标来看，基因组编辑行业仍处于早期阶段，还有很多技术有待设计、开发、收购和应用。vwin德赢ac米兰合作
“如果细胞疗法真的能大发展，操纵细胞并让它们做它们应该做的事情，而不是变质成为白血病，等等这将非常重要，”摩尔说。“现在，有各种各样的方法来操纵细胞，但能够把DNA敲到特定的位置是一种重要的能力，可以让细胞按照应有的方式活动。基因编辑将对细胞疗法的发展非常重要，因此我们显然希望为(该领域的)公司带来专业知识。我们有兴趣探索各种实现这种能力的方式。”
从更广泛的意义上说，洛希望让Horizon保持行业领先地位，部分方式是为研究人员提供他们所需的东西，将他们的想法转化为新的疗法。“我们寻找的是下一个挑战或下一个应用。这不仅仅是基因编辑的问题，还包括基因操作，允许下游分析的技术，包括技术、应用和工具的一整套。”vwin德赢ac米兰合作