纽约(基因组网)——基因编辑技术公司Inscripta去年12月宣布vwin德赢ac米兰合作释放一种新的CRISPR酶该公司首席执行官凯文•内斯表示，该公司向研究界免费提供了一款软件，反响“热烈”。
这种酶被称为MAD7，是Inscripta正在开发的所谓的新型rna引导核酸酶马达加斯加家族的一部分。MAD7最初的特征为酿酒酵母而且大肠杆菌Inscripta正在与研究和商业社区的几个合作伙伴合作，以全面描述其编辑能力。
“我们是一家新兴公司，我们拥有这项非常重要的资产，我们有一个选择——我们是在内部囤积它，然后花三到四年的时间在文献上全面描述它?我们是要在内部建立这种能力，然后再把它拿出来吗?或者我们可以与研究团体合作，以这种不受限制的方式将其发布出来，让人们立即使用它，使用它，测试它，改进它，并将他们想要改进的功能反馈给我们?”尼斯在3月份告诉基因组网。
Inscripta选择了选项二该公司决定，不仅要建立一个客户群，还要利用这个客户群的专业知识来改进自己的产品，满足客户的需求。
现在，这个选择似乎得到了回报——该公司上周晚些时候宣布，这种酶确实可以编辑哺乳动物细胞。该公司在一份技术报告中表示，MAD7“能够在人类HEK293T细胞中作为一种活性蛋白表达，当与化学合成的靶向多个基因的引导rna结合时，可以在多个位点编辑多个基因。”
当针对PPIB或DNMT3B基因时，Inscripta显示MAD7编辑导致an的高效切割在体外切割试验。该公司还表明，在同一细胞系中编辑MAD7导致在an中形成indel在活的有机体内DNA错配检测。
该公司表示，它与多个合作伙伴合作进行了表征实验，但特别指出了它与Horizon Discovery的合作关系，后者的转染试剂和合成指导rna被用于编辑分析。Horizon首席技术官Jon Moore在一份声明中指出，MAD7的潜在商业应用是多种多样的。
“它的美妙之处在于在活的有机体内特别是在实验中)，它可以开箱即用，没有任何优化，”内斯说。“我们对它的潜力感到欣喜若狂，即使是一点点的优化，更不用说围绕它的真正的(研发)项目了。”
这一进展也回答了自去年12月Inscripta公司发布MAD7以来，研究人员一直在问的一个问题——它在哺乳动物细胞中起作用吗?
“八个月前，当我们开始这段漫长的旅程时，反响非常热烈。但我们一直听到两个问题。你们有知识产权保护吗?它对哺乳动物细胞有效吗?”洛克说。所以我们对这个最新版本感到兴奋，因为它解决了这两个主要问题。”
他进一步指出，如果数据显示这种酶在哺乳动物细胞中不起作用，Inscripta就会重新设计它。“但幸运的是，MAD7表现得非常好，我们有多个小组在更广泛的微生物组、植物和哺乳动物细胞中给我们反馈，”尼斯补充说。
在知识产权保护方面，该公司表示，美国专利商标局已授予其专利，涵盖使用MAD7的系统。内斯指出，Inscripta说这是一个新颖的系统是一回事，但美国专利商标局说它给了研究人员信心，这确实是一种新的、新颖的酶，他们可以不用担心侵犯其他公司或大学的知识产权。
该公司还宣布，它在马达加斯加家族中发布了一种名为MAD2的新酶，这种酶也获得了USPTO的专利。Inscripta对MAD2的工作原理守口如瓶，但尼斯表示，如果客户想要使用MAD2，可以与该公司联系。该公司还选择不像MAD7那样免费提供MAD2。
但尼斯也强调，Inscripta提供的酶远远不止两种。尽管他拒绝透露该公司目前可用的mad酶的确切数量，但他说这“不是一个小数字”，并补充说，“我们有一个完整的(酶)家族，如果我们没有人们需要的，他们可以使用我们定制的(酶工程)程序。”
他还指出，目前可用的mad酶套件已经完全表征和测试，“我们完全知道它们的功能”，但他说，该公司的酶工程管道还包含大量处于不同表征阶段的候选酶。此外，Ness补充说，该公司在研究和商业领域的合作伙伴正在继续对MAD2和MAD7进行实验，以探索它们的潜力——一些人对两种酶进行了直接比较，另一些人则单独研究每种酶。
重要的是，尼斯指出，这些进展是让Inscripta实现最终目标的又一步:创建一整套基因编辑工具，包括仪器、软件和试剂，这些工具一起工作，“完成今天甚至无法完成的下一代基因编辑实验”。