生物技术初创公司Carta Biosciences押注其人类基因相互作用图谱技术可以帮助制药公司减少药物研发工作的低效，并更快地发现新的药物靶点。vwin德赢ac米兰合作
Carta使用系统生物学方法和人工智能算法来建模和分析疾病的因果途径，并着眼于确定可以逆转这些途径的治疗方法。该公司相信，这种方法最终将使目前使用传统方法进行药物开发的时间和成本减少一半。
尽管Carta声称其算法可以适用于任何具有潜在基因表达特征的疾病类型，但它的重点是影响大脑的疾病。它的重点领域是神经系统癌症，特别是胶质母细胞瘤，影响头发和皮肤的衰老相关疾病，以及影响认知的疾病，如阿尔茨海默氏症、痴呆症和癫痫。
“制药公司面临的一个大问题是，要求显示比现有治疗方法更好的疗效。仅仅为另一种疾病研制出另一种药物是不够的。你必须证明这种药物比现有的治疗方法更好，”伦敦帝国理工学院(Imperial College London)神经学和基因组医学教授、Carta的首席战略官和首席营销官迈克尔·约翰逊(Michael Johnson)在接受采访时说。“我们解决这个问题的方法是在基因表达数据的水平上对疾病状态进行计算建模，然后使用系统生物学方法来识别新的药物靶点，新的药物靶点可以用来将疾病基因表达特征从疾病状态转移到健康状态。”
Carta认为，其计算方法改进了高通量筛查等传统方法。其创始人兼首席执行官陈绮阳在接受采访时解释说，该公司的发现引擎需要高质量的单细胞基因表达、表观遗传学和蛋白质组学数据作为输入。它利用这些数据绘制细胞内的基因相互作用网络。然后，它会比较患病和非患病细胞的地图，以确定疾病的因果途径，Chen解释说。
Carta的计算引擎的细节在一篇发表在自然通讯去年。这篇论文描述了作为与UCB制药公司合作的一部分，应用该公司的方法来确定癫痫新疗法的努力。
正如那篇论文中解释的那样，Carta所谓的目标发现因果推理分析框架(CRAFT)“将基因调控信息与因果推理框架结合起来，以计算方式预测细胞表面受体，对疾病相关基因表达谱具有特定方向的影响。”在这项研究中，研究人员使用该方法预测了酪氨酸激酶受体Csf1R作为一种潜在的治疗靶点，用于从疾病相关的基因表达数据中进行治疗。合作伙伴还确定了癫痫网络的其他几个候选调控因子，他们认为这些调控因子也可以作为癫痫的药物靶点。
Johnson说，尽管一些制药公司正在考虑使用更新的方法进行药物发现，但许多公司仍然使用过时的模型进行药物发现。目前，“仍有很多治疗靶点来自还原的科学方法和动物模型或小分子筛选。”
陈指出，目前开发新药需要数十亿美元的价格，而且许多小分子药物无法进入市场。挑战在于，“我们不明白正在发生什么;我们把所有的东西都扔到墙上，看看有什么能管用。”这不仅是一种资源浪费，“我们从中得到的是一些没有因果关系的药物，因此与目前的黄金标准治疗相比，几乎没有任何改善。”
凭借其计算引擎和内部技能和专业知识，Carta可以帮助制药公司降低现有投资组合的风险，因为“我们可以从最基本的角度理解生物学，”他说。这些公司“货架上有很多东西，但他们不知道哪些是有效的，也不知道如何实际部署他们的资源。我们可以在这方面帮助他们。”
不过，陈说，Carta也把目光放在了发现和开发自己的药物靶点上。约翰逊补充说:“我们真的想确定我们自己的药物目标，这可能是与制药公司合作。”“我们与制药公司的互动可能是非常早期的阶段，也可能是很晚的阶段。”
就其商业模式而言，Carta与潜在合作伙伴建立定制的合作伙伴关系，这些合作伙伴由他们的药物开发需求驱动。陈说，他的公司目前正在与多家公司讨论，以解决他们工作关系的细节，但Carta目前没有透露任何公司的名字。
Chen说，Carta形成的合作伙伴关系的确切性质部分取决于这些公司的政策，这些政策规定了它们访问和共享内部开发的高质量监管数据集的能力。一些公司愿意分享数据，并与Carta共同开发任何潜在的候选人。与此同时，Carta还计划建立自己的内部数据集，可以在合作伙伴中使用。Chen说，目前正在为胶质母细胞瘤创建至少一个这样的数据集。
陈说，Carta的定价是灵活的，取决于两家公司之间协议的性质。例如，“我们现在在GBM中做的数据，将是我们自己的数据，显然，如果我们去制药公司，他们会提供很多数据，价格会高得多，”他解释道。
Carta指出，BenevolentAI和Verge Genomics等公司是该领域的竞争对手。例如，BenevolentAI还提供了一个基于人工智能的平台，用于药物靶点识别和其他任务。今年9月，该公司宣布从总部位于新加坡的投资公司淡马锡(Temasek)融资9000万美元，用于进一步开发其药物研发平台。
Chen说:“我们公司的卖点是能够从基本原理出发，使用经验和特定环境的生物数据。”“因此，(例如)我们正在研究单细胞mRNA测序，而不是批量mRNA测序。”换句话说，“(我们)比其他模型更能反映生物学。”
Chen指出，其他使Carta与众不同的因素包括它对神经障碍和疾病的关注。此外，Carta的引擎不像其他一些方法那样依赖自然语言处理方法来发现药物和疾病之间的关系。由于NLP方法依赖于分析文献，它们可能依赖于不可复制的研究，并且包含影响其结果的偏见。
除了UCB制药，Carta还与英国癌症研究中心、脑肿瘤研究中心和英国帕金森病研究中心合作。Carta计划在2020年宣布一轮融资。