最初发表于11月18日。
通过Turna雷
基因泰克失败了该公司计划说服美国食品和药物管理局(fda)继续将其肿瘤药物阿瓦斯丁(Avastin)作为一种治疗乳腺癌的药物留在市场上，但正计划进行一项临床试验，以评估一种潜在的生物标志物能否确定对该药物的最佳反应。
FDA本周撤销了Avastin的乳腺癌适应症，“在得出结论，该药物尚未被证明用于乳腺癌是安全有效的”。
这一决定是在近一年的评估期之后做出的，在此期间，罗氏子公司敦促fda继续将Avastin留在市场上，用于对该药物有反应的乳腺癌患者，这样该公司就有更多的时间进行生物标志物驱动的临床试验，以确定所谓的“超级反应者”。
尽管FDA坚持撤销Avastin的乳腺癌适应症的意图，但本周FDA表示，基因泰克可以自由地进行其拟议的研究，探索Avastin在乳腺癌中的个性化药物策略，而此类试验的数据可能会成为新的批准的基础。基因泰克曾表示，将开展一项试验，重点研究血浆VEGF-A水平高的患者是否比低水平的患者对Avastin有更好的反应(PGx记者2011年1月26日）.
FDA专员Margaret Hamburg在一份声明中解释说:“如果可以证明这种治疗关系，这可能代表了Avastin被批准用于某些患者的基础。69页的解释机构的决定。
基因泰克告诉PGx记者该公司将进行一项新的试验，评估与仅使用紫杉醇治疗相比，Avastin联合紫杉醇是否能改善乳腺癌患者的预后，并将包括基于VEGF-A水平的患者对治疗的反应分析。
基因泰克的首席医疗官Hal Barron在一份声明中说:“尽管FDA采取了行动，但我们将开始一项新的III期研究，将Avastin与紫杉醇联合用于先前未经治疗的转移性乳腺癌，并将评估一种潜在的生物标志物，这可能有助于确定哪些人可能从Avastin中获得更大的益处。”
FDA表示，由于FDA的决定，乳腺癌适应症“现在必须从阿瓦斯汀的产品标签上删除”。阿瓦斯汀仍将继续作为结肠癌、肺癌、肾癌和脑癌的治疗药物在市场上销售。
汉堡说，肿瘤学家仍然可以给乳腺癌患者开无标签的阿瓦斯丁。汉堡写道:“FDA不规范医学实践，医生能够开出一种被批准用于一种用途的药物，用于另一种未经批准的用途，这是医学实践的一部分。”
然而，撤销FDA对阿瓦斯丁的批准可能会影响某些私人保险公司是否继续为乳腺癌患者支付这种药物。汉堡解释说，尽管不同的保险公司在这种情况下使用阿瓦斯汀可能有不同的支付政策，但私人付款人“可能会继续报销阿瓦斯汀用于乳腺癌适应症(与紫杉醇一起使用)，因为许多人显然现在报销阿瓦斯汀与紫杉醇以外的抗癌药物一起使用，即使与其他药物联合使用从未得到FDA的批准。”
医疗保险和医疗补助服务中心几个月前表示，将继续为医疗保险人群报销Avastin，但仍在继续评估该药物和该机构的选择。PGx记者8/17/2011）.
从加速批准到移除
FDA最初在2008年通过加速审批计划批准了阿瓦斯汀用于转移性乳腺癌的适应症。加速批准提供了早期获得可能挽救生命的药物的机会，这些药物是基于不完整或早期研究的数据，这些数据“合理地”表明药物将对患者有益。然而，在加速批准产品后，赞助商必须提交上市后研究数据，以确认药物在“意图治疗”患者群体中的安全性和有效性。
FDA基于E2100试验的结果批准了加速审批，该试验招募了先前未经治疗的转移性乳腺癌患者，并对他们进行了Avastin +紫杉醇或仅紫杉醇的治疗。在这项研究中，联合组患者的无进展生存期比单纯化疗组患者长5.5个月。
对于上市后研究承诺，基因泰克提交了两项验证性研究AVADO和RIBBON1的数据。在审查了这些试验的数据后，FDA于12月通知基因泰克，其意图撤销Avastin在转移性乳腺癌中的批准，因为药物/化疗组合与标准化疗方案相比，并不能提高总生存期，轻微提高无进展生存期，并导致乳腺癌患者出现严重不良反应(PGx记者2010年12月22日）.
在6月份的一场有争议的公开听证会之后——随后审查了“数千页”的数据和公众评论——FDA仍然没有动摇，认为阿瓦斯汀治疗对乳腺癌患者的好处大于伤害。PGx记者6/29/2011）.
在6月的听证会上，许多患者，特别是那些患有三阴性乳腺癌的患者(三阴性乳腺癌是一种难以治疗的恶性乳腺癌，肿瘤不表达雌激素受体、孕激素受体或HER2)说，他们对阿瓦斯汀治疗有强烈的反应，并恳求该机构让这种药物继续上市。然而，FDA对阿瓦斯汀在乳腺癌患者中的有效性和安全性的现有数据的分析与基因泰克对相同数据的分析不一致。
此外，FDA官员指出，尽管一些患者可能从该药物中获益，但现有数据显示，更多的患者对该药物没有反应，也经历了与治疗相关的不良反应。fda还不相信基因泰克公司预测Avastin最佳应答者的生物标志物数据已经足够成熟，可以在该公司进行一项需要三年多时间才能完成的新试验时，继续将该药留在市场上。
在6月份的听证会之后，FDA肿瘤药物咨询委员会以6比0的投票结果赞成撤销对Avastin乳腺癌适应症的批准。在早些时候的一次会议上，该委员会以12比1的投票结果赞成为此目的将Avastin从市场上撤下。
汉堡在本周的一份声明中表示:“FDA致力于与赞助商合作，利用加速审批等工具，尽快将有前景的抗癌药物推向市场。”“我鼓励基因泰克考虑进行更多的研究，以确定是否有特定的女性乳腺癌亚群可能从这种药物中受益。”
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