美国食品和药物管理局近日，Genentech公司批准了一种治疗her2阳性乳腺癌患者的新药:Perjeta (pertuzumab)。此外，该机构还批准了两项辅助测试，可以帮助医生识别哪些患者患有her2过表达的肿瘤，应该接受该药物治疗。
FDA于6月8日批准Perjeta联合Genentech的HER2抑制剂Herceptin(曲妥珠单抗)和多西他赛化疗，作为一种新的治疗方法，用于肿瘤过表达HER2蛋白且之前未接受过HER2靶向药物或化疗治疗的转移性乳腺癌患者。罗氏子公司基因泰克已经将赫赛汀用于her2阳性转移性乳腺癌和her2阳性胃癌的治疗。
FDA授予Perjeta优先审查，将其置于六个月的审查周期内。今年2月，基因泰克公司提交了该药的申请。该公司还向欧洲药品管理局提交了上市申请。
在美国批准Perjeta新药几天后，FDA也批准了Dako开发的两种伴随诊断方法，基于免疫组织化学的HercepTest和荧光原位基于杂交的pharmDx试剂盒。Genentech和Dako共同努力，为Perjeta和伴随的测试寻求平行的监管途径。
Perjeta是一种单克隆抗体，可抑制HER2受体与其他HER受体(如EGFR/HER1, HER3和HER4)结合，从而通过阻断HER2阳性癌症中的细胞信号来阻止癌症生长。由于Perjeta与赫赛汀结合的HER2受体区域不同，基因泰克希望通过将这两种药物结合起来，能够更有效地阻断导致癌症的HER2信号。
2012年，估计将有226,870名女性被诊断患有乳腺癌，39,510名女性将死于这种疾病。大约20%的乳腺癌患者患有her2阳性疾病。
FDA药物评估和研究中心血液学和肿瘤产品办公室主任Richard Pazdur在宣布Perteja获批的声明中说:“自从曲妥珠单抗在十多年前首次获批以来，持续的研究让我们更好地了解了HER2在乳腺癌中的作用。”
包括赫赛汀和Perjeta在内的联合治疗方案的典型疗程估计花费超过18万美元。
Pertuzumab和曲妥珠单抗临床评估试验(CLEOPATRA)的数据是Perjeta获得FDA批准的基础。在这项研究中，800多名her2阳性乳腺癌患者随机接受Perjeta/赫赛汀/多西他赛鸡尾酒或赫赛汀/多西他赛加安慰剂。
该数据发表在新英格兰医学杂志由哈佛医学院Jose Baselga领导的研究人员于12月在圣安东尼奥乳腺癌研讨会(PGx记者2011年12月14日)的研究表明，接受含perjeta方案的患者的中位无进展生存期为18.5个月，而仅接受赫赛汀+化疗的患者的中位无进展生存期为12.4个月。与Perjeta疗法相关的常见副作用包括腹泻、脱发、白细胞减少、恶心、疲劳、皮疹和神经损伤。
在NEJM篇文章,Baselga等．在《埃及艳后》中，接受Perteja治疗的患者与未接受该药物的患者相比，表现出“延长生存期的强烈趋势”。
Perjeta的标签附带一个盒装警告，告知医生和患者该药可能导致胎儿死亡和出生缺陷。“在动物身上进行的研究导致了羊水过少、肾脏发育迟缓和死亡，”方框警告写道，建议医生与患者讨论这些风险，并建议他们在服用该药时采取避孕措施。
鉴于药品短缺
作为FDA批准的一部分，基因泰克必须遵守与Perjeta生产工艺相关的上市后承诺。
罗氏制药全球技术运营主管Patrick Yang在一份声明中解释说，该公司“最近发现了一个细胞生长问题，可能会影响(公司)未来的药物供应”。他补充说，罗氏/基因泰克正在与FDA合作，“以确保一致的生产流程，为需要的人提供药物。”
FDA表示，它只批准了大量不受生产问题影响的药物上市。
该机构发言人表示:“鉴于转移性乳腺癌需要额外的治疗，我们决定批准这种不受当前生产问题影响的有限供应的药物，并且在未来生产问题解决之前，不推迟对患者的供应。PGx记者．“FDA预计，在基因泰克解决生产问题之前，它将继续批准其他药物的营销，我们可以批准未来产品的营销。”
FDA根据生产问题批准Perjeta的方式正值关键药物供应短缺成为医疗保健提供商的主要问题之际。美国总统奥巴马(Barack Obama)去年10月发布了一项行政命令，要求卫生监管机构与制药商合作，在潜在的治疗供应中断发生之前了解情况。作为回应，FDA在2月份发布了准则草案帮助指导制药商何时通知该机构药品短缺。