旅行者治疗公司(Voyager Therapeutics)今天宣布与健赞公司(Genzyme)合作,共同开发一系列中枢神经系统疾病治疗项目,这是协议的一部分,其中包括健赞公司1亿美元的预付款承诺。
根据协议,健赞将与Voyager公司在Ib期帕金森病项目和临床前弗里德赖希共济失调项目上进行合作,这两个项目都涉及通过腺相关病毒载体将缺陷基因替换为正常基因。
Voyager的临床前亨廷顿舞蹈病项目也包括在内,该公司正在为此探索包括RNAi在内的各种基因沉默方法。如果选择RNAi作为这种适应症的治疗方式,这将标志着健赞的RNAi组合的最新成员,该组合包括通过联盟与阿尼拉姆制药公司合作。
然而,Voyager致力于开发一种基于rna的治疗肌萎缩性侧索硬化症的药物,这并不是健酶联盟的一部分。
“这次合作的理念是在多个项目上合作,”Voyager公司总裁兼首席执行官史蒂文·保罗告诉GenomeWeb。“但健赞很欣赏我们拥有一些自己的项目,能够在某些领域不受阻碍地工作的重要性。”
根据协议条款,经过初步的概念验证临床研究后,健赞将有权在美国以外的地区授权使用帕金森症、弗里德里奇失调症和亨廷顿舞蹈症项目的权利。
旅行者公司将保留美国对所有项目的权利,但与健赞公司分享美国从亨廷顿舞蹈症项目中获得的利润。
作为交换,健赞将向Voyager提供6500万美元现金,并获得3000万美元的股权。Voyager公司表示,它有资格获得未来高达7.45亿美元的开发和销售里程碑,以及分级版税。
“航行者”号是成立大约一年前,风投公司Third Rock Ventures投资了4500万美元。该公司的创始人包括马萨诸塞大学医学院的研究人员菲利普·扎莫尔(Phillip Zamore),他是Alnylam的联合创始人,斯坦福大学的马克·凯(Mark Kay)是表达RNAi的初创公司Avocel的联合创始人。