纽约(基因组网)- 2016年年底通过的《21世纪治愈法案》给了精准医疗的支持者和诊断开发人员乐观的理由，尽管批评者担心该法案以创新的名义给了行业参与者太多的回旋余地，并以公共健康保护为代价。
随着美国总统大选和华盛顿特区新政府的过渡，政策专家认为，在优先事项的转变中，仍处于萌芽状态的精准医疗领域可能无法获得一席之地。特别不确定是多机构政府资助项目的命运，如精准医疗计划和癌症登月计划。
与此同时，美国食品和药物管理局(fda)也宣布，将暂缓监管所有实验室开发的检测方法。对于实验室行业来说，这是一个可喜的消息。对于其他一些人来说，如果FDA介入并监督此类检测，公众的健康将得到更好的保护，这是一个迹象，表明在总体上反对监管的政府领导下，该机构屈服于政治压力。
年底，两党以94票赞成、5票反对的结果推动参议院通过了《治愈法案》，这在一定程度上缓解了这些担忧。该法案授权的48亿美元其中14亿美元将用于总统的精准医疗计划(PMI)， 18亿美元用于癌症登月计划，16亿美元用于BRAIN计划。FDA将获得5亿美元——这远远不够，该法案的批评者说，对于该法案赋予该机构的所有工作来说。与此同时，该法案的支持者认为，如果使用得当，这些资金可以促进精准医疗和医疗创新。
奥巴马总统在本月早些时候的法案签署仪式上说:“今天，有了《21世纪治愈法案》……我们正在为我们这个时代面临的一些最大的健康挑战带来新的突破的可能性。”然后，在提到招募100万参与者参加PMI的目标时，他补充说:“今年春天，在这项立法的帮助下，NIH计划启动一个开创性的研究队列邀请全国各地的美国人参与进来，支持未来的科学突破。”
支持精密医学
这项近1000页的立法包括一系列政策专家认为有利于精准医疗的条款。
例如，个性化医疗联盟强调，法律指示FDA发布关于收集患者经验数据及其在药物开发中的使用的指导方针。此外，FDA必须定期发布关于它如何在监管决策中使用这些信息的报告，并公开分享已批准产品的患者体验数据。奥巴马总统在法案签署仪式上说，当该领域的重点放在生物技术和药物开发中的遗传学时，该法vwin德赢ac米兰合作律的这一特点确保了患者的声音也被纳入其中。
PMC科学政策副总裁Daryl Pritchard说:“虽然我们花了很多时间讨论分子对治疗的影响，但个性化医疗的整体理念是为特定的患者找到正确的治疗方法。”“要做到这一点，你不仅需要收集分子信息，这有助于靶向治疗，还需要收集来自患者的信息，这些实用的、基于价值的信息，也将确保他们的治疗是安全和有效的。”
当该领域专注于生物技术和药物开发中的遗传学时，该法律的这一特点确保了患者的声音也被纳vwin德赢ac米兰合作入其中。
FDA已经在这么做了。例如，今年早些时候，该机构受邀患者和提供者权衡他们想从基因检测中获得的信息类型。这是该机构主办的一系列公共研讨会的一部分，旨在探索基于下一代测序技术的检测法规。许多人认为，下一代测序技术将成为更具预测性和预防性的医疗保健系统的主要技术。vwin德赢ac米兰合作
《治愈法案》还要求FDA建立一个程序，对药物开发中使用的工具进行审查和批准，如新的生物标志物，这是针对分子定义的患者群体推进药物的重要组成部分。一旦一种工具在某种环境下被FDA批准，法律规定它可以用于任何药物开发项目，只要它是专门应用于它被批准的环境。
该法案的另一项内容指示卫生与公众服务部部长提高标准，允许制药公司在开发针对很少出现在患者身上的相同基因或蛋白质标记的药物时使用另一家公司生成的数据。因为一个实体很难收集稀有生物标记物的数据，并进行具有必要统计意义的研究，所以这项规定以及PMI和癌症登月计划的一些方面，旨在鼓励共享有关稀有变体的数据。
针对罕见患者亚群的精确药物在传统的随机对照试验中很难研究，因此，制药公司越来越多地采用新的临床试验设计，如篮子试验．这些研究使不同的药物-生物标记物假设在许多方面的同时调查成为可能。认识到这一趋势，《治愈法案》的另一项规定要求FDA召开公开会议，并就适应性或其他新型临床试验设计的数据如何用于药物开发提出指导方针。
该法律还要求FDA在特定疾病领域建立中心间研究所，这证明了一个事实，即个性化医疗通常不仅涉及药物，还涉及诊断，以确定患者的疾病风险，他们德赢ac米兰区域的疾病何时进展，以及他们是否能从治疗中受益。这些中心间研究所将简化产品审查，保持特定疾病环境下的专业知识，并与患者和研究界保持密切联系。
改善FDA内部跨中心的协调一直是癌症研究之友(Friends of Cancer Research)的首要任务，这是一个专注于肿瘤学的政策组织。《治愈法案》采纳了该组织的建议，与FDA建立跨学科研究机构。今年早些时候，副总统乔·拜登在癌症登月峰会上宣布在FDA建立肿瘤卓越中心。
FDA肿瘤学和血液学产品办公室现任负责人Richard Pazdur将担任这个卓越中心的代理主任，这是再合适不过的了。帕兹杜尔的妻子去年死于卵巢癌，他公开讨论了这段经历是如何激励他努力简化评审流程、更快地将治疗方案推向市场，并收集患者的意见。
这是正确的做法，但它将鼓励更多的人参与到研究中来。
设备和Dx公司的胜利
在诊断方面，FDA暂时放弃了监管ldt的计划，该机构坚持认为，在行业快速增长的时期，对诊断的安全和有效使用是必要的。在过去的一年里，由于实验室和病理学家团体强烈反对FDA关于该主题的指导草案，一些政策专家保留了一种可能性，即一个行业支持的立法解决方案可能会在治愈法案中找到方法。
这并没有发生，但这项法律确实涉及了该机构在更广泛地刺激创新和监管考试方面的作用。例如，该法律修改了人道主义设备豁免的标准——这一指定为罕见情况下的设备开发带来了激励。现在，针对影响8000人的疾病的设备可以获得豁免，而以前，影响不到4000人的疾病的检测可以获得豁免。
医疗器械行业协会AdvaMed的技术和监管事务高级副总裁Khatereh Calleja说:“对诊断创新者来说，这种差异是不分昼夜的。vwin德赢ac米兰合作她说，豁免标准的扩大将允许制造商有更大的灵活性，并鼓励开发针对更多分子定义的患者亚群、罕见传染病和儿科适应症的检测。
诊断和设备制造商在法律中获得的其他胜利包括改进CLIA豁免程序的条款;加强抗微生物药物耐药性和使用情况的报告;并为“突破性技术”设备创建“高效而灵活”的审查途径。
该法律对突破性技术的定义是:当该技术比其他已批准的设备有重大进步，并且解决了未满足的需求时，在威胁生命的疾病背景下使用的技术。vwin德赢ac米兰合作Calleja说:“你可以考虑在这一途径下可能受益的产品，如伴侣诊断等。”
增强的隐私保护
虽然该立法似乎着眼于未来分子知情治疗将更加普遍，但《治愈法案》还包括加强隐私保护的条款，以保护参与研究的人，他们将分享可识别的敏感信息，如他们患疾病的遗传风险和家族遗传病的风险。
目前，研究人员可以要求保密证书，这允许他们拒绝第三方的要求，这些要求可以用来确定研究对象的数据。然而，研究人员并不需要获得这样的证书。根据新法律，卫生与公众服务部部长将自动为收集可识别数据的研究颁发这些证书。
美国人类遗传学学会科学政策主任德里克·斯科尔斯(Derek Scholes)说，当执法机构或其他非研究机构要求这些数据时，“这减轻了研究人员的负担，并要求使用(证书)。”“这是正确的做法，它将鼓励更多的人参与到研究中来。”
这项规定是及时的，因为数以百万计的消费者已经通过Ancestry.com和23andMe等公司进行了检测，而且NIH希望明年开始将100万研究参与者纳入PMI。消费者可能不会完全意识到，基因数据一旦共享，就可以用来识别他们的身份，尽管根据共享信息的类型，风险可能会有所不同。当他们明白这一点后，有些人可能不想参与研究，当他们听说至少有一家消费基因组公司如何向执法部门披露调查一起谋杀案数据库中捐赠者的身份。
斯科尔斯说，也有人担心，公众可能会利用《信息自由法》(Freedom of Information Act)请求存储在dbGaP等联邦基因数据库中的个人身份信息。治愈法案中的隐私条款最初引入参议员伊丽莎白·沃伦(D-MA)和迈克·恩兹(R-WY)在另一项立法中明确表示，这些数据是《信息自由法》要求的限制。
对FDA来说，他们似乎并不担心[立法]会削弱他们的监管。他们看到了机会，真的。
平衡创新和公共卫生
尽管《治愈法案》在国会获得了广泛的两党支持，但沃伦和伯尼·桑德斯(I-VT)是投票反对该法案的五名参议员之一，他们认为该法案给了制药业太多的好处。该法案得到了制药行业的大力游说，它允许FDA根据“数据摘要”而不是更详细的临床试验信息批准新药，并允许制药公司向保险公司推广适应症外用药。
沃伦批评这些条款削弱了FDA的监督权力。她进一步指出，即使是提供给研究机构的资金，如NIH，也没有保证，因为它仍然需要每年拨款。
还有一些人和沃伦有同样的担忧，他们抵制了激烈的行业游说。例如，消费者权益倡导组织公共公民喊该法案的一部分将允许FDA使用同行评议的公开数据来批准高风险设备。该组织表示，这是一条“危险的捷径”，会危及公众健康。
最终，支持者赢得了胜利，没有任何来自FDA或其他受法案影响的机构的公开反对。“在我与FDA的交谈中，他们似乎并不担心(立法)会削弱他们的监管，”PMC的普里查德说。“他们看到了机会，真的。”
FDA在推进创新和保护公众健康方面扮演着双重角色，目前还不清楚《治愈法案》的最终结果。普里查德表示，至少，法律确实允许人们重新考虑目前的做法。
FDA局长罗伯特·卡利夫(Robert Califf)在该机构的博客上写道，《治愈法案》将提高该机构雇用和留住专家的能力，支持正在进行的临床试验设计现代化的努力，并加强该机构加快药物和试验推向市场的努力。重要的是，法律正确地承认，在医疗产品的开发中必须包含患者的声音，卡利夫写道。
AdvaMed的Calleja同意这一观点，认为这对患者和那些试图以更低成本将新产品快速推向市场的公司来说，是一种双赢。“这是一项非常重要的立法，也是结束今年的一种很好的方式。”
在法案签署仪式上，最后一次主持参议院通过该法案的拜登表示，“治愈法案表明，政治家们仍然可以团结起来，做对美国人民重要的事情。”