纽约(基因组网新闻)-制药公司Summit和华盛顿的儿童国家医疗中心今天宣布合作开发一种蛋白质组学测定方法，以测量生物标志物，以支持Summit治疗杜氏肌营养不良症(DMD)的候选药物。
根据协议条款，CNMC遗传医学研究中心的首席研究员Yetrib Hathout将开发一种基于质谱的方法来测量DMD肌肉中一种名为utrophin的蛋白质的水平，这种蛋白质可能对治疗DMD有用。
DMD是由基因突变导致的，这种基因突变阻止了患者体内结构蛋白dystrophin的产生。因此，DMD患者会经历渐进性肌肉退化，最终导致死亡。
Utrophin是一种在胎儿和再生肌肉中表达的蛋白质，功能类似于dystrophin，可能潜在地恢复和维持健康的肌肉功能。总部位于英国的Summit公司已经创建了一个旨在开发营养调节剂的项目，其主要的营养调节剂药物被称为SMT C1100。
2012年底，该公司完成了SMT C1100的一期临床试验，表明该药安全且耐受性良好。Summit公司在一份声明中表示，开发能够量化DMD肌肉中肌营养蛋白水平的生物标志物“将为Summit公司的肌营养蛋白调节剂药物在未来患者临床试验中的潜在有效性提供证据”。
根除杜氏病基金会正在为支持这项合作提供资金。交易条款尚未披露。