Opko健康上个月，该公司提供了寡核苷酸药物的最新进展，称其在孤儿神经系统和遗传疾病方面有项目。
2011年初，Opko收购了早期非编码rna药物开发商Curna (内脏大神经2/3/2011)．然而，从那时起，该公司一直对Curna项目的进展保持沉默。
在上个月提交给美国证券交易委员会的一份文件中，Opko表示，Curna已经开发了一种名为拮抗的治疗方法，该方法使用短的单链寡核苷酸干扰自然反义，以上调靶蛋白的表达。
根据Opko的说法，Curna在体外和动物试验中获得了积极的结果，并“已经确定并开发了能够增加与大量个别疾病有关的80多种关键蛋白质产量的化合物”。
该公司补充说:“我们正在对其中几种化合物进行临床前研究，最初的重点是孤儿疾病”，包括癫痫性疾病Dravet综合征、神经发育障碍Rett综合征和酶缺乏症MPS-1。
值得注意的是，Opko没有提及它的RNAi活动。
Opko是首批将基于rnai的药物投入临床的公司之一，将其湿性老年性黄斑变性药物bevasiranib推进到III期试验。然而，2009年，该公司因临床数据不佳而停止了药物的开发。内脏大神经3/12/2009)．
此后，该公司没有公布任何其他RNAi药物开发项目。