纽约(基因组网)- Regulus Therapeutics公司的官员本周提供了该公司两种主要候选药物的最新情况，称其丙型肝炎治疗药物RG-101的一期研究将在未来几个月产生关键数据，而临床前Alport综合征治疗药物RG-012有望在2015年初进入人体测试。
另外，本周，Regulus宣布与Biogen Idec公司建立了一项新的合作，以识别多发性硬化症(MS)的microRNA生物标志物。这项协议建立在两家公司2012年建立的联盟基础上。
在讨论Regulus第二季度财务业绩的电话会议上，首席营销官Neil Gibson表示，该公司为RG-101设置了很高的标准，自吉利德科学公司(Gilead Science)的Sovaldi等基本治愈性药物最近推出以来，HCV领域发生了重大变化。
RG-101是一种galnac偶联的miR-122拮抗剂，目前正处于I期试验的第四部分，该试验正在评估HCV患者单剂量皮下给药，以评估安全性和病毒载量降低。
吉布森说:“到今年年底，我们预计将报告这项试验的人体概念验证结果。”他补充说，如果病毒载量下降不到2对数，“我们就会暂停下来，认真考虑这个项目。”
他说，如果试验结果是有利的，它们“可能会验证我们的microRNA技术平台，并可能为未来临床试验的成功奠定基础。”vwin德赢ac米兰合作没有提及HCV项目本身的未来，这是Regulus与葛兰素史克(GlaxoSmithKline)合作时首次提出的问题改变了去年就考虑过合作开发RG-101。
与此同时，Alport综合征治疗药物RG-012的研究进展迅速。这种情况是由三种影响IV型胶原蛋白家族蛋白质生产的基因突变引起的。其结果是肾小球基底膜结构破坏，miR-21表达增加，纤维化增加，肾功能丧失，最终导致终末期肾病。
临床前数据显示，抑制miR-21可以显著降低肾纤维化的下降速度，恢复其他参与维持肾功能的microrna的表达，并延长动物寿命，Regulus正准备在未来几周内启动一项疾病自然史研究，收集有关Alport综合征进展的信息，以指导其临床开发。
根据Regulus新上任的首席医疗官Paul Grint的说法，该公司的目标是在2015年上半年开始在健康志愿者身上进行RG-012的第一阶段测试，同年晚些时候开始进行第二阶段概念验证研究。
今年晚些时候，该公司还计划报告RG-012与血管紧张素转换酶(ACE)抑制剂组合的临床前数据。ACE抑制剂通常用于治疗高血压和充血性心力衰竭，但也用于Alport综合征，因为它们能够减少蛋白尿和减缓肾脏疾病的进展。
Grint说:“我们认为ACE抑制剂不足以治疗Alport综合征的进展……临床前联合数据在证明将microRNA疗法添加到这一新兴临床护理标准的实用性方面非常重要。”
Gibson在电话会议上指出，由于各种miRNA拮抗剂的优化工作仍在继续，包括针对肿瘤学中的miR-21、miR-221和miR-19的拮抗剂，以及针对代谢疾病中的miR-103和miR-107的拮抗剂，Regulus还希望在2014年底公布第三种临床候选药物。
随着这项治疗工作的进展，Regulus也将重点放在miRNA生物标志物的工作上，这是通过其微标志物部门进行的。其中最主要的是与百健艾迪(Biogen Idec)的持续合作。
两家公司于2012年开始合作，寻找可用于帮助诊断MS患者、指导治疗和监测疾病进展和复发的血源性miRNA签名，特别强调百健艾德克的MS疗法组合。
2013年底，轩辕十四宣布迄今为止，该公司已经对400份来自MS患者的血清样本进行了分析，并将它们与来自健康志愿者的样本进行了比较——这一里程碑事件引发了百健艾迪公司(Biogen Idec)一笔未披露的里程碑付款。
本周，两家公司透露，他们签署了一项新协议，以取代2012年签署的协议，现在他们将专注于分析大量MS患者全血样本中的miRNA签名，这些患者此前曾接受过百健艾迪公司的一种药物治疗。
雷古勒斯获得了200万美元的预付款，并将获得未公开的里程碑。
与此同时，微标记部门继续寻找生物学相关的miRNA表达模式，用于Regulus的内部药物项目。例如，该单位一直在尿液中寻找miRNA生物标志物，以支持RG-012计划-吉布森的努力讨论了与基因沉默新闻6月。
第二季度财务
在截至6月30日的三个月里，Regulus的净亏损跃升至1,200万美元。每股28美元，上年同期亏损730万美元。每股20英镑。
导致亏损增加的原因是研发支出从770万美元增加到1,080万美元，以及一般和行政成本的增加，从170万美元增加到300万美元。
该季度的收入为70万美元，与2013年第二季度的480万美元相比大幅下降，这反映了葛兰素史克和赛诺菲合作收入的下降。
截至6月底，Regulus拥有现金、现金等价物和短期投资共计1.035亿美元。