研究人员在新英格兰医学杂志本周一种针对影响婴儿的罕见免疫疾病的基因疗法似乎恢复了免疫功能。这种疾病——Artemis- scid——是一种严重的原发性免疫缺陷，由编码Artemis dna修复酶的DCLRE1C基因突变引起，通常通过匹配捐赠者的骨髓移植来治疗。在一项临床研究中，来自加州大学旧金山分校和其他地方的研究人员将含有DCLRE1C的慢病毒载体转染到从10名新诊断为Artemis-SCID的婴儿骨髓中采集的自体CD34+细胞中。这些细胞随后被输回儿童体内。研究人员说，这种治疗成功地恢复了所有婴儿的免疫功能，没有严重的不良反应。研究人员写道，这些发现表明，进一步发展这种方法是有必要的。