基因编辑治疗囊性纤维化的新方法

一种新的基因编辑方法用于囊性纤维化(CF)的全身治疗在科学的进步本周．尽管针对CF(一种由CF跨膜传导调节因子(CFTR)基因突变引起的疾病)的基因疗法的开发工作已经进行了多年，但它们都面临着将治疗载荷运送到包括肺和胃肠道(GI)在内的受影响器官的挑战。为了克服这一问题，耶鲁大学的科学家开发了一种基于非核酸酶的基因编辑方法，通过肽核酸(PNAs)与基因组DNA的结合刺激内源性DNA修复，创建PNA/DNA/PNA三丛，可以启动内源性DNA修复反应。当PNAs与包含所需序列修饰的单链供体DNA引入时，基因组发生位点特异性修饰。研究人员表明，设计用于纠正常见的CF引起突变的PNAs可以使用生物兼容的聚合纳米颗粒系统地传递到CF的小鼠模型中，在气道和GI组织中触发CFTR功能的部分获得，而没有脱靶效应。该研究的作者写道，这项工作为系统性研究奠定了基础在活的有机体内基因编辑纠正CF。