武汉科技大学领导的团队在报告中vwin德赢ac米兰合作实验医学杂志分享一项研究的发现主要编辑工具治疗视网膜变性疾病的小鼠模型,称为色素性视网膜炎,这是一种遗传性疾病,以进行性视网膜光感受器丧失为特征。利用主编辑器(一种无约束的、原间隔相邻基序无版本的Cas9酶,称为SpRY)和相应的引导rna,以及腺相关病毒传递系统,研究人员解决了一种由影响磷酸二酯酶6b编码基因PDE6b的改变引起的色素性视网膜炎,证明他们可以纠正突变,停止光感受器的进进式损失,并改善小鼠模型的视觉反应。作者写道:“总之,我们的研究为通过在退化的视网膜中进行无约束的体内启动编辑,预防(色素性视网膜炎)相关基因突变引起的视力丧失提供了令人信服的证据。”